Medikament könnte gegen schwere Muskelkrankheit helfen
GENF. Das Brustkrebsmedikament Tamoxifen könnte helfen, eine unheilbare erbliche Muskelkrankheit zumindest zu bremsen. Wissenschafter der Universität berichteten jetzt dazu über positive Ergebnisse bei Tests an Mäusen.
Myotubuläre Myopathie ist eine schwere Erbkrankheit, die einen von 50.000 neugeborenen Buben betrifft. Ein Gendefekt führt dazu, dass die Muskeln verkümmern. Insbesondere aufgrund der Schwäche der Atemmuskulatur führt diese seltene Krankheit zumeist binnen 20 Jahren zum Tod. Eine kurative Therapie existiert noch nicht. Möglicherweise könnte das Antihormon Tamoxifen einen Fortschritt auf diesem Gebiet sein. Der Wirkstoff hat offenbar einige interessante Eigenschaften in Bezug auf den Schutz von Muskelfasern, wie die Universität Genf mitteilte.In einer früheren Studie hatten die Wissenschafter das Medikament bereits erfolgreich auf seine Wirkung bei einer häufigeren Muskelerkrankung getestet, bei der Duchenne-Muskeldystrophie. Derzeit laufen dazu bereits Studien an Patienten.
Aufgrund dieser vielversprechenden früheren Ergebnisse testeten die Wissenschafter nun auch die Wirksamkeit von Tamoxifen in Mausmodellen der myotubulären Myopathie. Von den Ergebnissen berichten sie im Fachblatt "Nature Communications". Die beiden Krankheiten führen allerdings auf unterschiedliche Weise zu Muskelschwäche: Bei der myotubulären Myopathie fehlt ein Enzym namens Myotubularin. Ohne dieses sammelt sich ein Protein namens Dynamin 2 an, was dazu führt, dass die Muskeln verkümmern. Tamoxifen setzt bei diesem Protein an.
Mäuse mit den gleichen Symptomen wie Babys mit myotubulärer Myopathie lebten mit der niedrigsten getesteten Dosis doppelt so lang, mit der höchsten Dosis sogar im Durchschnitt sieben Mal länger als unbehandelte Mäuse. Außerdem bremste der Wirkstoff die fortschreitende Muskellähmung oder brachte sie gar zum Stillstand. Die Muskelstärke ließ sich durch die Behandlung ebenfalls deutlich erhöhen.
Die Wissenschafter starteten die Behandlung mit Tamoxifen, als die ersten Symptome bei den etwa drei Wochen alten Mäusen auftraten. Eine kanadische Forschungsgruppe aus Toronto setzte sogar noch früher an. In diesen Versuchen entwickelten die Mäuse keine Lähmungserscheinungen.
