Lade Inhalte...
  • NEWSLETTER
  • ABO / EPAPER
  • Lade Login-Box ...
    Anmeldung
    Bitte E-Mail-Adresse eingeben
    Bitte geben Sie Ihre E-Mail-Adresse oder Ihren nachrichten.at Benutzernamen ein.

gemerkt
merken
teilen

Gen-Ersatz-Therapie rettet Leben: "Das ist der Stein der Weisen"

Von Dietlind Hebestreit, 23. Februar 2019, 00:04 Uhr
Gen-Ersatz-Therapie rettet Leben: "Das ist der Stein der Weisen"
Von Gen-Therapien erhoffen sich Betroffene und Ärzte, dass künftig viele Krankheiten geheilt werden können. Bild: colourbox.de

Die DNA als Schlüssel zur Heilung: Enorme Erfolge bei muskelkranken Patienten. Zugelassen werden könnte die Therapie in der EU bereits im Sommer 2019.

Die DNA von Pflanzen und Tieren zu verändern, ist längst Realität – mit teils großen Vorbehalten. Jetzt ist diese zukunftsweisende Technologie auch beim Menschen angekommen: In Europa läuft das erste Zulassungsverfahren für die sogenannte Gen-Ersatz-Therapie bei Patienten mit SMA1. Dabei handelt es sich um eine der schlimmsten erblichen Krankheiten, bei der Babys weder sitzen noch gehen lernen und oft schon im ersten Lebensjahr sterben (siehe Infokasten).

"Bei der Gen-Ersatz-Therapie wird das fehlende oder defekte Gen in eine leere Virushülle verpackt und mit einer einzigen Infusion in die Blutbahn gebracht. Der Virus sucht sich Wirtszellen, wo sich die eingebaute DNA vermehren kann", erklärt Oberarzt Rudolf Schwarz vom Linzer Kepler Universitätsklinikum (KUK). Zum Einsatz kommen Adenoviren, die zur selben Familie wie Schnupfenviren gehören und vom menschlichen Körper nicht sofort wieder abgestoßen werden.

Im Gegensatz zur sogenannten Genschere, mit der Gene ausgeschnitten und ersetzt werden, bleiben bei dieser Methode die defekten Gene im Körper. "Es gibt auch Forschungsansätze mit der Genschere beim Menschen. Da sind jedoch die Risiken noch nicht so gut erforscht", sagt Schwarz.

Sensationelle Ergebnisse

Mit der Zulassung der Gen-Ersatz-Therapie rechnen Experten bereits im heurigen Sommer. Denn die Ergebnisse von vorausgegangenen Studien sind sensationell: Bei SMA1-Patienten konnte erfolgreich das SMN-Protein ersetzt werden, das die motorischen Vorderhornzellen schützt. Wenn diese Schaltrelais im Rückenmark intakt bleiben, kommt das einer Heilung gleich, so der Mediziner. Was das für die Kinder und ihre Eltern bedeutet: "Das ist der Stein der Weisen." Kinder, die sonst im ungünstigsten Fall nur eine Lebenserwartung von wenigen Monaten unter schwierigsten Bedingungen hatten, entwickelten sich annähernd normal. Zwar gibt es noch keine langjährigen Erfahrungen, Forscher vermuten aber, dass im Idealfall eine einzige Spritze die Betroffenen lebenslang heilen kann.

Wichtig ist ein möglichst früher Therapiestart. Sinnvoll wäre laut Schwarz deshalb ein Suchtest, der bereits in Bayern erprobt und auch in Österreich diskutiert wird. Dabei wird schon beim Neugeborenen getestet, ob es SMA1 hat. Doch auch später profitieren die Patienten.

Immense Kosten

SMA1 ist nur eine Modellerkrankung, bei der das revolutionäre Verfahren erprobt wird. Sind die Erfahrungen gut, könnte die Methode auch bei anderen genetischen Krankheiten nützen. Völlig ungeklärt ist, wie diese Therapie in Zukunft finanziert werden soll. Weil möglicherweise nur eine Injektion benötigt wird, müssten die Pharmafirmen auf diese eine Gabe all ihre Kosten umlegen. Als Anhaltspunkt: Eine Hämophilie-A-Therapie kann jährlich mehrere hunderttausend Euro kosten.

 

SMA

SMA ist die Abkürzung für Spinale Muskelathrophie. Die Krankheit wird in SMA1 bis SMA4 klassifiziert. Bei SMA1 lernen die Kinder nie sitzen oder gehen, müssen früh beatmet werden und haben oft eine Lebenserwartung unter einem Jahr.

Je höher die SMA-Zahl, um so geringer sind die Einschränkungen. So zeigt eine SMA4 meist erst im Erwachsenenalter Symptome.

Betroffen sind von SMA1 in Österreich rund 500 Kinder. Insgesamt gibt es mehr als 4.000 verschiedene sogenannte „seltene Erkrankungen“.

mehr aus Gesundheit

Wer sportlich ist, schläft viel besser

Herz ist Trumpf: 7 Tipps, wie wir gesünder alt werden

Ärzte kritisieren Aus für Gratis-Coronatests im Verdachtsfall

Eier – viel besser als ihr Ruf

Lädt

info Mit dem Klick auf das Icon fügen Sie das Schlagwort zu Ihren Themen hinzu.

info Mit dem Klick auf das Icon öffnen Sie Ihre "meine Themen" Seite. Sie haben von 15 Schlagworten gespeichert und müssten Schlagworte entfernen.

info Mit dem Klick auf das Icon entfernen Sie das Schlagwort aus Ihren Themen.

Fügen Sie das Thema zu Ihren Themen hinzu.

0  Kommentare
0  Kommentare
Zu diesem Thema wurden noch keine Kommentare geschrieben.
Neueste zuerst Älteste zuerst Beste Bewertung
Aktuelle Meldungen