Gentherapien sind für Muskelkranke Zukunftshoffnung
Betroffene profitieren zunehmend von der Erforschung und Entwicklung neuer genetischer Therapien.
"Ein therapeutisch düsterer Bereich unseres Fachgebiets waren bis vor kurzem die seltenen neuromuskulären Erkrankungen mit erblichem Hintergrund, denn es gab für betroffene Patienten so gut wie keine Hoffnung auf Besserung oder Heilung", sagte Univ.-Prof. Wolfgang Grisold vom Ludwig Boltzmann Institut für Experimentelle und Klinische Traumatologie bei einer Muskeltagung in Wien.
Doch das dürfte sich jetzt ändern. Betroffene profitieren zunehmend von der Erforschung und Entwicklung neuer genetischer Therapien. Am Start sind Enzymersatztherapie und Gen-Stilllegung, das Ausbessern defekter Proteine, die Behandlung mit Virus und "Genschere" sowie immunsuppressive Therapien. "Es bedarf aber einer sehr sorgfältigen Diagnose, um beurteilen zu können, bei welchen Patientinnen und Patienten diese neuen Therapien erfolgreich angewendet werden können", sagt Grisold.
