Zwei-Millionen-Euro-Spritze
Das Baby einer Freundin kann sich schlecht bewegen. Die Diagnose lautet spinale Muskelatrophie. Gibt es da eine Behandlung?
Wenn die spinale Muskelatrophie (SMA) auch sehr selten auftritt, gehört sie doch zu den häufigsten Erbkrankheiten mit meist schlimmen Folgen.
Durch einen, an einer einzigen Stelle auftretenden Gendefekt, sterben bereits in den ersten Lebensmonaten mehr und mehr von jenen Nervenzellen ab, die für die Entwicklung einer kräftigen Muskulatur notwendig sind.
Betroffene Babys können den Kopf nicht heben und bleiben auch sonst in der motorischen Entwicklung deutlich zurück. Bis vor wenigen Jahren sind die Kinder ohne Chance auf Heilung meist nach rund zwei Jahren verstorben, die Medizin konnte nicht helfen.
Intensive Forschung hat nicht nur das für die Krankheit verantwortliche Gen identifiziert, sondern durch einen tollen Trick einen Weg gefunden, das kranke Gen durch ein voll funktionsfähiges zu ersetzen.
Dies führt dazu, dass die Muskulatur der betroffenen Kinder wieder vom motorischen Nerv adäquat versorgt wird und notwendiges Eiweiß bilden kann, das für den Aufbau benötigt wird.
Das ist ein unglaublicher medizinischer Meilenstein, der einem sonst unheilbar erkrankten Baby zu einem hoffentlich langen Leben in Gesundheit verhelfen kann.
Wichtig ist natürlich eine möglichst frühzeitige Behandlung, denn wenn bereits zu viele Muskelareale abgestorben sind, wird keine vollständige Heilung mehr möglich sein.
Da nur wenige Babys von dieser Erbkrankheit betroffen sind, ist es auch ein Gebot der Menschlichkeit die damit verbundenen hohen Behandlungskosten zu übernehmen.
Derzeit kostet diese eine lebensrettende Injektion rund zwei Millionen Euro. Damit können wir ein wertvolles Menschenleben retten, das sonst wirklich keine Überlebenschance hätte, hoffentlich gelingt das auch beim Baby Ihrer Freundin!
Haben Sie Fragen zum Thema Gesundheit?
Schreiben Sie OÖN-Doktor Johannes Neuhofer (Dermatologe), der diese Kolumne mit einem Ärzteteam betreut: Clemens Steinwender (Kardiologe), Reinhold Függer (Chirurg), Rainer Schöfl (Gastroenterologe), Josef Hochreiter (Orthopäde), Werner Schöny (Psychiater).
E-Mail: doktor@nachrichten.at
